Fotó: Shutterstock

Embereken is elkezdik tesztelni a magyar fejlesztésű izomgörcs-csökkentő gyógyszert

Jövő év elején kezdődhet a klinikai tesztje annak a magyar fejlesztésű gyógyszernek, amely többek között a stroke-on átesett, fájdalmas izomgörcsökkel küzdő emberek kezelésében hozhat nagy változást néhány éven belül.

A gyógyszert az Eötvös Loránd Tudományegyetem (ELTE) Motor Farmakológia Kutatócsoportja fejlesztette ki Málnási-Csizmadia András vezetésével. A nemzetközi viszonylatban is jelentősnek számító magyar eredményekről a Cell című élettudományi szaklap csütörtöki száma közölt cikket – tájékoztatta a kutatócsoport az MTI-t.

A szaklapban megjelent cikkben részletes beszámoló olvasható a Málnási-Csizmadia András és kollégái által kifejlesztett, MPH-220 jelű gyógyszerjelölt preklinikai (emberi kipróbálás előtti) vizsgálatairól.

A közlemény szerint a világelsőnek számító eredmények lényege, hogy a magyar fejlesztésű gyógyszerjelölt hatékonyan csökkenti az idegrendszeri sérülések (például stroke) utáni görcsös izomösszehúzódásokat, méghozzá úgy, hogy közben nem okoz mellékhatásokat.

A beszámoló szerint a klinikai vizsgálatok jövőre kezdődnek, amelyeknek az első, a hatóanyag biztonságosságát tesztelő fázisát Magyarországon végzik. A vizsgálatot a Nemzeti Kutatási, Fejlesztési és Innovációs Hivatal is finanszírozza. Jelenleg a vizsgálat előkészítése és a hatóanyag gyártása zajlik, amelyből jövő év elején kapják meg az első adagokat a vizsgálatba önkéntesen jelentkező egészséges alanyok.

A stroke és más idegrendszeri betegségek, sérülések után a páciensek közel 40 százalékánál jelentkezik az izmok görcsös összehúzódása. Az élethosszig tartó, sokszor folyamatosan romló állapot körülbelül 60 millió ember életét nehezíti meg világszerte, az ő kezelésük becsült költsége meghaladja az 500 milliárd dollárt – írják.

Az erre az állapotra jelenleg forgalomban lévő gyógyszerek hatékonysága alacsony, valamint jelentős neurológiai, pszichiátriai és keringési mellékhatásokat okoznak. Az MPH-220 közvetlenül az izomösszehúzódásért felelős fehérjére, a miozinra hat, a preklinikai vizsgálatok eredményei szerint minden esetben kifejti hatását, és nem váltja ki a fenti kedvezőtlen mellékhatásokat.

A beszámoló szerint a szívizomzatban jelen lévő miozinra vannak már komoly gyógyszerjelöltek, de a vázizmokban lévő miozint még senkinek nem sikerült megcéloznia ilyen módon.

A közleményben felidézik, hogy a rendkívül célzottan ható szer, az MPH-220 hatásmechanizmusát azok a vizsgálatok tárták fel, amelyeket a magyar kutatócsoport végzett el elsőként a világon: a párizsi Curie Intézettel együttműködve meghatározták a vázizmok összehúzódását végző miozin atomi szerkezetét.

„Jelentős tudományos kihívásnak számított, hogy egy olyan hatóanyagot fejlesszünk ki, ami hatékonyan oldja a görcsöket a vázizomban úgy, hogy a szívizom működését nem befolyásolja. A vázizmokban és a szívizomban működő miozinok nagyon hasonlóak egymáshoz, ezért meg kellett találni köztük azt az apró különbséget, amelynek kihasználásával a gyógyszerjelölt csak az egyikre hat. Mi fedeztük fel, hogy van egy nagyon apró, megcélozható különbség a miozin szívében, a hatalmas fehérjemolekulának mindössze egyetlen építőkockájában, egyetlen aminosavban” – idézi a közlemény a kutatócsoport tudományos igazgatóját Gyimesi Mátét.

A vázizmokban a hatóanyag be tud ékelődni a miozin legfontosabb, az összehúzódást lehetővé tévő részletébe, viszont a szívizom miozinba nem. A beékelődés miatt a vázizmaink összehúzódása nem tud megtörténni, az izomrostok így ellazult állapotban maradnak, és az izomgörcs ellazul.

Az MPH-220 hatása az állatkísérletekben nagyon látványos, ez a kutatócsoport által a szakfolyóiratban közzétett videókon is egyértelműen látható. A szer hatására a kísérleti patkányok mozgása igen jelentősen javult, mert megszűntek az izomgörcseik.

Mint írják, a kísérleti eredmények szerint az MPH-220 felszívódása a szájon át történő kezelés után rendkívül hatékony, az izomgörcsökre kifejtett hatása 24 órán keresztül megmarad. Egy ilyen tulajdonságú gyógyszer később lehetővé tenné a betegek kíméletes és hatékony kezelését.

A magyar kutatócsoport azt is kimutatta, hogy a hatóanyag nem befolyásolja a sejtek működését szabályozó útvonalakat és nem mutagén, azaz nem károsítja a genetikai állományt. Ennek alapján remélhető, hogy a kezelés biztonságosan kivitelezhető lesz emberekben is.

Az állatkísérletekhez egy mesterséges intelligencián alapuló tesztrendszert fejlesztett ki a projekt informatikai támogatását nyújtó Printnet Kft., amelyben az állatok mozgását 3D-ben, szubmilliméteres pontossággal követhették. A mélytanulási algoritmusok alkalmazása megerősítette, hogy az állatokban idegrendszeri sérülés hatására kialakuló izomspaszticitást az MPH-220 kezelés az egészséges szintre javítja – olvasható a kutatás eredményeiről készült beszámolóban.

Borítókép: illusztráció

Dosszié

Hozzászólások

Gyopáros Alpár: 2018-tól 2022 elejéig 2500 kilométer mellékúthálózat újulhat meg
230 milliárd forintnyi beruházás készülhet el 2021 végére, 2022 elejére.
Törökországban elítéltek 27 embert egy 2014-es hírszerzési ügy kapcsán
Összesen 50 vádlottat állítottak terrorizmussal való kapcsolatok és kémkedés vádjával bíróság elé.
Elhunyt a vb-győztes angol labdarúgó-válogatott egyik kulcsembere
Hetvennyolc évet élt.
Bakondi: a biztonságot, a közegészségügyet veszélyezteti, ha kontroll nélkül beengedik a tömegeket
Németországban 400 ezren vannak, akiknek a politikai menedékjog iránti kérelmét elutasították, de kitoloncolni nem tudják őket.
Rekordkiterjedésű volt az ausztráliai bozóttüzek füstje
Az ezer kilométer kiterjedésű füstfelhő három hónapig egybefüggő volt, 66 ezer kilométert tett meg és a Földtől 35 kilométer magasra szállt.
Szívszorító! Ezt találták a fél éve elhunyt Szilágyi István sírján
Vannak, akik sosem feledik a tragikus sorsú színészt.